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Inventiva annonce une presentation par affiche concernant un biomarquer prometteur dans la MPS VI lors du 15ème « International Symposium on MPS and Related Diseases »

Inventiva annonce une presentation par affiche concernant un biomarquer prometteur dans la MPS VI lors du 15ème « International Symposium on MPS and Related Diseases »

26 Juillet 2018

L’étude concernée démontre une méthode quantative rigoureuse pour mesurer les taux de GAG dans les leucocytes, permettant l’identification d’un biomarqueur fiable dans la MPS VI

Daix (France), 26 Juillet, 2018 – Inventiva S.A. (« Inventiva » ou la « Société »), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la sclérodermie systémique (SSc) et les mucopolysaccharidoses (MPS), annonce aujourd’hui qu’une présentation par affiche, intitulée « Intracellular GAG Level in Leukocytes is a Promising Pharmacodynamic Biomarker for MPS VI », sera presentée par le Dr Paul R. Harmatz du UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland lors du 15ème « International Symposium on MPS and Related Diseases » qui se tiendra du 2 au 4 août 2018 au Sheraton San Diego Hotel & Marina, San Diego, Californie.

Le Dr. Harmatz a déclaré: « Le fait de mesurer les taux de glycosaminoglycane (GAG) intracellulaires dans les leucocytes pourrait offrir des marqueurs de subtitution pertinents, pouvant être utilisés dans des essais cliniques et le suivi des patients atteints de MPS VI. Les patients MPS VI traités par thérapie enzymatique substitutive (TES) présentent des taux élevés de chondroçtine sulfate (CS) dans leurs leucocytes comparés aux volontaires sains du même age. Il est important d’établir un biomarqueur fiable pour cette population de patients dans le développement de thérapies potentielles telles que odiparcil, un traitement oral GAG d’Inventiva, qui est actuellement en phase d’essais cliniques. »

Les details de la presentation sont les suivants :

Titre de l’affiche : « Intracellular GAG Level in Leukocytes is a Promising Pharmacodynamic Biomarker for MPS VI » (#024)
Présentateur : Dr. Paul Harmatz du UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland
Date : 3 août 2018
Horaire : 17h30 – 19h00 (heure du Pacifique)
Lieu : Salle Nautilus, Sheraton San Diego Hotel & Marina

A propos du « International Symposium on MPS and Related Diseases »

Le « International Symposium on MPS and Related Diseases  », qui se tient cette année à San Diego, en Californie, offre une opportunité importante pour la communauté MPS et maladies connexes de partager et d’échanger de nouvelles informations ainsi que d’en apprendre davantage sur les nouvelles découvertes scientifiques et médicales et de développer des stratégies adaptées. Pour plus de renseignements, consultez le site : www.mps2018.com

A propos d’odiparcil

Odiparcil est le premier traitement en cours de développement pour la MPS VI depuis plus de dix ans. Le traitement de référence actuel est la TES, qui nécessite des perfusions hebdomadaires. Un traitement administré par voie orale, tel qu’odiparcil, améliorerait grandement la qualité de vie des patients. De plus, grâce à sa distribution optimale dans l’organisme, odiparcil s’est montré efficace dans des tissus et des organes sur lesquels la TES actuelle est inefficace. Inventiva estime qu’odiparcil pourrait significativement améliorer la vie des patients atteints de MPS VI et devenir le nouveau traitement de référence. Le 30 décembre 2017, le premier patient a été inclus dans l’étude de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) menée avec odiparcil chez des patients atteints de MPS VI. Les résultats de cette étude sont attendus au cours du premier semestre 2019. Odiparcil a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI aux États-Unis et en Europe.

À propos de la MPS VI

La MPS VI est une maladie dégénérative génétique rare qui touche les enfants. Elle se caractérise par une anomalie fonctionnelle de l’enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) entraînant l’accumulation de dermatane sulfate et de chondroçtine sulfate dans les cellules, les tissus et les organes. Les patients présentent une petite taille, une opacification de la cornée, une perte de l’audition, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie et une fonction pulmonaire réduite. Comme pour d’autres MPS, l’âge d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier d’un patient à l’autre. En l’absence de traitement, l’espérance de vie des patients atteints de MPS VI est d’environ 20 ans pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1 cas sur 225 000 naissances vivantes mais elle varie selon les pays. Il n’existe pas de traitement curatif contre la MPS VI et les options thérapeutiques actuelles, telles que la TES ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (CSH), ne permettent pas de répondre aux besoins médicaux importants des patients.

Contacts

Inventiva
Frédéric Cren

Président et Directeur Général
info@inventivapharma.com
+33 3 80 44 75 00

Brunswick
Julien Trosdorf / Yannick Tetzlaff

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inventiva@brunswickgroup.com
+33 1 53 96 83 83

LifeSci Advisors
Monique Kosse

Relations investisseurs
monique@lifesciadvisors.com

À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

Inventiva n’a aucunement l’intention ni l’obligation de mettre à jour ou de modifier les déclarations à caractère prévisionnel susvisées. Inventiva ne peut donc être tenue pour responsable des conséquences pouvant résulter de l’utilisation qui serait faite de ces déclarations.

Inventiva annonce les résultats positifs de l’étude biomarqueur sur les GAG intracellulaires dans les leucocytes de patients atteints de MPS VI

Inventiva annonce les résultats positifs de l’étude biomarqueur sur les GAG intracellulaires dans les leucocytes de patients atteints de MPS VI

26 Février 2018

Les données confirment l’identification d’un biomarqueur très prometteur de la MPS VI et l’efficacité limitée de la thérapie enzymatique substitutive (TES) pour réduire les GAG leucocytaires

Daix (France), le 26 février 2018 – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la sclérodermie systémique (SSc) et les mucopolysaccharidoses (MPS), annonce aujourd’hui les résultats positifs de l’étude de biomarqueur évaluant les taux de glycosaminoglycanes (GAG) intracellulaires dans les leucocytes comme biomarqueurs de l’activité de la MPS VI. L’étude a été réalisée par le Dr Paul R. Harmatz au UCSF Benioff Children’s Hospital à Oakland en Californie, et analysée par le laboratoire de biochimie génétique du Greenwood Genetic Center en Caroline du Sud, leader international dans le diagnostic des maladies de surcharge lysosomale. Cette étude a permis de développer une nouvelle méthode robuste de quantification des taux leucocytaires d’héparane sulfate (HS), de chondroïtine sulfate (CS) et de dermatane sulfate (DS). Ces GAGs leucocytaires pourraient représenter des marqueurs pertinents utilisables lors d’études cliniques ou dans le cadre du suivi médical des patients. Par ailleurs, chez les patients traités par l’enzyme galsulfase, la thérapie enzymatique substitutive (TES) autorisée pour le traitement de la MPS VI, les taux de GAG leucocytaires sont restés élevés comparés à ceux des volontaires sains de même âge, suggérant la possibilité de réduire ces taux avec un nouveau traitement tel qu’odiparcil.

Au total 12 sujets ont été recrutés dans l’étude : six patients atteints de MPS VI traités par galsulfase pendant 10± 3,1 ans (fourchette 6-14 ans), et un groupe contrôle de six sujets du même âge non atteints de MPS. Les taux de GAG urinaires et de GAG leucocytaires ont été mesurés, et les résultats montrent que chez tous les patients souffrant de MPS VI traités par TES, les taux de GAG urinaires totaux s’élevaient au-dessus de la limite supérieure à la normale (LSN), et les taux de GAG leucocytaires étaient supérieurs aux valeurs des sujets témoins. Chez les patients atteints de MPS VI traités par TES, les GAG les plus importants quantitativement sont les DS et CS dans l’urine et les CS dans les leucocytes. Ces deux formes de GAG sont réduits dans les cellules de patients traités par l’odiparcil. Enfin, les mesures d’activité de l’arylsulfatase B (l’enzyme déficiente dans la MPS VI) dans les leucocytes ont montré que, une heure après la fin de la perfusion de galsulfase, l’activité de l’enzyme est multipliée par près de huit fois mais les taux de CS dans les leucocytes restent plus de 12 fois supérieur au niveau basal.

Selon le Dr Paul R. Harmatz, investigateur principal de cette étude : « Le taux élevé de GAG leucocytaires chez les patients traités par TES traduit clairement les limites de cette stratégie thérapeutique. Notre capacité à utiliser une nouvelle méthode efficace de quantification des taux intracellulaires de HS/CS/DS enrichira notre analyse de l’étude de Phase IIa iMProveS et suggère qu’odiparcil pourrait répondre à ce besoin médical important ».

À propos d’odiparcil

Odiparcil est le premier traitement en cours de développement pour la MPS VI depuis plus de dix ans. Le traitement de référence actuel est la TES, qui nécessite des perfusions hebdomadaires. Un traitement administré par voie orale, tel qu’odiparcil, améliorerait grandement la qualité de vie des patients. De plus, grâce à sa distribution optimale dans l’organisme, odiparcil s’est montré efficace dans des tissus et des organes sur lesquels la TES actuelle est inefficace. Inventiva estime qu’odiparcil pourrait significativement améliorer la vie des patients atteints de MPS VI et devenir le nouveau traitement de référence. Le 30 décembre 2017, le premier patient a été inclus dans l’étude de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) menée avec odiparcil chez des patients atteints de MPS VI. Les résultats de cette étude sont attendus au cours du premier semestre 2019. Odiparcil a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI aux États-Unis et en Europe en août 2017. Grâce à son mécanisme d’action, odiparcil pourrait être utilisé dans plusieurs formes de MPS caractérisées par une accumulation des GAG dermatane sulfate et/ou chondroïtine sulfate : MPS I ou syndrome de Hurler/Scheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morquio, MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy, et MPS VII ou syndrome de Sly.

À propos de la MPS VI

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie dégénérative génétique rare qui touche les enfants. Elle se caractérise par une anomalie fonctionnelle de l’enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) entraînant l’accumulation de chondroïtine sulfate et de dermatane sulfate dans les cellules, les tissus et les organes. Les patients présentent une petite taille, une opacification de la cornée, une perte de l’audition, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie et une fonction pulmonaire réduite, sans déficit intellectuel. Comme pour d’autres MPS, l’âge d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier d’un patient à l’autre. En l’absence de traitement, l’espérance de vie des patients atteints de MPS VI est d’environ 20 ans pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1 cas sur 225 000 naissances vivantes, mais elle varie selon les pays. Il n’existe pas de traitement curatif pour la MPS VI et les options thérapeutiques actuelles, telles que la TES ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), ne permettent pas de répondre aux besoins médicaux importants non satisfaits de ces patients.

À propos du Greenwood Genetic Center : www.ggc.com

Le Greenwood Genetic Center (GGC), créé en 1974, est une organisation sans but lucratif dans la mission est de faire progresser les connaissances dans le domaine de la génétique médicale et d’aider les familles touchées par des maladies génétiques et des anomalies congénitales. Dans son campus de Greenwood en Caroline du Sud, une équipe de talent, composée de médecins et de scientifiques, propose des services de génétique clinique, des tests diagnostiques de laboratoire, ainsi que des programmes éducatifs et des ressources dans le domaine de la génétique médicale. Les professeurs et le personnel de GGC se consacrent entièrement au développement de traitements préventifs et curatifs pour les personnes et les familles qui font appel à eux. La vision du Greenwood Genetic Center est d’être un centre d’excellence dans le domaine de la génétique médicale, qui sert de ressource pour toutes les personnes qui ont besoin de services ou d’informations génétiques, et qui œuvre pour réduire la prévalence et l’impact des maladies génétiques.

Contacts

Inventiva
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Président et Directeur Général
info@inventivapharma.com
+33 3 80 44 75 00

Brunswick
Julien Trosdorf / Yannick Tetzlaff

Relations médias
inventiva@brunswickgroup.com
+33 1 53 96 83 83

LifeSci Advisors
Monique Kosse

Relations investisseurs
monique@lifesciadvisors.com

À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

Inventiva n’a aucunement l’intention ni l’obligation de mettre à jour ou de modifier les déclarations à caractère prévisionnel susvisées. Inventiva ne peut donc être tenue pour responsable des conséquences pouvant résulter de l’utilisation qui serait faite de ces déclarations.

Inventiva annonce l’inclusion du premier patient dans son étude de phase IIa (iMProveS) menée avec odiparcil dans le traitement de la MPS VI

Inventiva annonce l’inclusion du premier patient dans son étude de phase IIa (iMProveS) menée avec odiparcil dans le traitement de la MPS VI

03 Janvier 2018

> 24 patients seront inclus dans 2 centres d’essais cliniques

> Résultats attendus au cours du premier semestre 2019

Daix (France) le 3 janvier 2018 – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui l’inclusion du premier patient dans son étude de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment, améliorer le traitement de la MPS) menée chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI).

« Odiparcil est un nouveau médicament, le premier développé depuis dix ans pour traiter la MPS VI et potentiellement une avancée notable pour les patients », a déclaré Jean-Louis Abitbol, M.D., M.Sc., Directeur médical et du Développement d’Inventiva. « Le traitement enzymatique de substitution actuel doit être administré par intraveineuse chaque semaine. La mise à disposition d’un traitement oral serait donc une grande avancée pour les patients. De plus, grâce à sa distribution optimale dans l’organisme, odiparcil s’avère efficace dans des tissus et organes où ces enzymes de substitution sont inefficaces. C’est pourquoi nous sommes convaincus qu’odiparcil pourrait améliorer significativement la vie de ces patients et devenir le traitement de référence de la MPS VI. »

L’étude clinique iMProveS est une étude de 26 semaines destinée à démontrer la sécurité, la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 18 patients adultes atteints de MPS VI recevant un traitement enzymatique de substitution (ERT). L’étude comporte également un bras ouvert de 6 patients non traités par ERT. En cas de résultats concluants, la Société prévoit de conduire une étude pivot de phase III afin d’évaluer odiparcil chez des patients atteints de MPS VI. Odiparcil a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI aux États-Unis et en Europe. Les résultats de l’étude de phase IIa devraient être disponibles au cours du premier semestre 2019.

A propos de la MPS VI

La MPS VI (maladie de Maroteaux-Lamy) est une maladie dégénérative génétique rare qui touche les enfants. Elle se caractérise par une anomalie fonctionnelle de l’enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase (arylsulfatase B ; ABS) entraînant l’accumulation de dermatane sulfate et de chondroïtine sulfate dans les cellules, tissus et organes. Les patients présentent un visage aux traits grossiers et une petite taille, ainsi qu’une opacification de la cornée, une perte de l’audition, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie et une fonction pulmonaire réduite, sans déficit intellectuel. Comme pour d’autres MPS, l’âge d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier d’un patient à l’autre. En l’absence de traitement, l’espérance de vie des patients atteints de MPS VI est d’environ 20 ans pour les formes sévères de la maladie. Elle est plus longue si l’atteinte est plus légère. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1 cas sur 225 000 naissances vivantes, mais varie d’un pays à l’autre. Il n’existe pas de traitement curatif de cette maladie. Les options thérapeutiques actuelles, telles que le traitement enzymatique de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ne permettent pas de répondre aux forts besoins médicaux des patients.

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Inventiva
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À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

Inventiva n’a aucunement l’intention ni l’obligation de mettre à jour ou de modifier les déclarations à caractère prévisionnel susvisées. Inventiva ne peut donc être tenue pour responsable des conséquences pouvant résulter de l’utilisation qui serait faite de ces déclarations.

Odiparcil d’Inventiva reçoit la désignation de médicament orphelin par l’Agence européenne des médicaments pour le traitement de la MPS VI

Odiparcil d’Inventiva reçoit la désignation de médicament orphelin par l’Agence européenne des médicaments pour le traitement de la MPS VI

29 Août 2017

> La désignation de médicament orphelin a été reçue de la FDA plus tôt ce mois-ci

> Les désignations de médicament orphelin de l’EMA et de la FDA valident le potentiel d’odiparcil pour améliorer les options thérapeutiques dans le traitement de la MPS VI

> L’étude de phase IIa iMProveS dans la MPS VI devrait démarrer comme prévu avant fin 2017

Daix (France), le 29 Août 2017 – 07h30 CET – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

« Cette décision pourrait accélérer la mise à disposition d’une nouvelle option thérapeutique pour le traitement de la MPS VI dont les patients ont vraiment besoin », déclare Christine Lavery, Présidente de la UK MPS Society. « Odiparcil pourrait changer radicalement le traitement des patients atteints de MPS VI, » ajoute le Professeur Chris Hendriksz, de FYMCA Medical Ltd. et de l’Université de Pretoria en Afrique du Sud. « Je me réjouis de l’étude clinique de phase IIa à venir qui pourrait prouver l’efficacité d’odiparcil en monothérapie. »

« Nous avons reçu il y a peu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et nous venons d’obtenir cette désignation également pour l’Europe. Nous poursuivons ainsi avec succès la mise en œuvre de notre stratégie pour la reconnaissance d’odiparcil par les autorités de santé. Il ne fait aucun doute que les données précliniques récentes que nous avons générées, démontrant l’action thérapeutique d’odiparcil dans des organes où les thérapies enzymatiques de substitution sont inefficaces ou d’une efficacité limitée, ont été décisives pour convaincre les autorités de santé de délivrer ces désignations de médicament orphelin. Ces désignations confirment que les autorités de santé partagent notre opinion selon laquelle odiparcil pourrait améliorer les options thérapeutiques existantes pour le traitement de la MPS VI », conclut Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants avec une prévalence estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit la réalisation d’une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI.

À propos de la désignation de médicament orphelin

L’Agence européenne des médicaments (EMA) accorde la désignation de « médicament orphelin » pour soutenir le développement de médicaments destinés au traitement, prévention ou diagnostic de maladies entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique et qui ne touchent pas plus de 5 individus sur 10 000 dans l’Union Européenne. La désignation de « médicament orphelin » permet ainsi aux entreprises de recevoir des incitations au développement, comme une assistance à l’élaboration de protocoles, une réduction des coûts réglementaires, et jusqu’à dix ans d’exclusivité dans l’Union Européenne une fois l’autorisation de mise sur le marché délivrée dans l’indication visée.

À propos de la MPS VI

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroçtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

Contacts

Inventiva
Frédéric Cren

Président et Directeur Général
info@inventivapharma.com
+33 3 80 44 75 00

Brunswick
Julien Trosdorf / Yannick Tetzlaff

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inventiva@brunswickgroup.com
+33 1 53 96 83 83

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Monique Kosse

Relations investisseurs
monique@lifesciadvisors.com

À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

Inventiva n’a aucunement l’intention ni l’obligation de mettre à jour ou de modifier les déclarations à caractère prévisionnel susvisées. Inventiva ne peut donc être tenue pour responsable des conséquences pouvant résulter de l’utilisation qui serait faite de ces déclarations.

Odiparcil reçoit la désignation de médicament orphelin par la FDA américaine dans le traitement de la MPS VI

Odiparcil reçoit la désignation de médicament orphelin par la FDA américaine dans le traitement de la MPS VI

10 Août 2017

> Confirmation du potentiel thérapeutique et du bénéfice d’odiparcil comparé aux options thérapeutiques existantes

> Odiparcil pourrait améliorer significativement le traitement des patients atteints de MPS VI et répondre à un besoin médical important

> Recrutement du premier patient dans l’étude de Phase IIa prévu fin 2017

Daix (France), le 10 Août 2017 – 17h45 CEST – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration ;américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

« Les MPS sont des maladies graves et odiparcil pourrait constituer une avancée importante en apportant un traitement optimal à de nombreux patients atteints de désordres lysosomaux, » commente le Professeur Paul Harmatz du Children’s Hospital & Research Center of Oakland , en Californie. « La décision de la FDA d’octroyer la désignation de médicament orphelin à odiparcil dans le traitement des patients atteints de MPS VI est une nouvelle étape importante. Elle confirme l’avantage thérapeutique significatif qu’odiparcil pourrait apporter comparé aux traitements actuels, » ajoute Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.

« La MPS VI est une pathologie qui reste lourde malgré l’existence d’un traitement enzymatique de substitution. Cette décision est un encouragement et un signal fort de la FDA pour poursuivre notre programme de développement clinique. »

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit d’initier une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI, à la fois aux États-Unis et en Europe.

À propos de la désignation de médicament orphelin :

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à de nouveaux produits thérapeutiques pour des maladies affectant moins de 200 000 patients aux États-Unis, ou plus de 200 000 patients s’il n’y a aucune attente raisonnable pour que le coût de production du médicament soit couvert par ses ventes. La désignation de médicament orphelin permet à la société qui développe le médicament d’être éligible à une période de sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis après l’autorisation de mise sur le marché du médicament, ainsi que, dans certains cas, à des crédits d’impôt sur les coûts de recherche clinique, la possibilité de présenter une demande de subvention annuelle, une assistance pour concevoir des essais cliniques et l’exonération des frais de dossier dans le cadre de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).

À propos de la MPS VI :

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroçtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

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+33 3 80 44 75 00

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À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

Inventiva n’a aucunement l’intention ni l’obligation de mettre à jour ou de modifier les déclarations à caractère prévisionnel susvisées. Inventiva ne peut donc être tenue pour responsable des conséquences pouvant résulter de l’utilisation qui serait faite de ces déclarations.

Inventiva présentera de nouvelles données convaincantes d’Odiparcil/IVA336 lors de la conférence nationale de la MPS Society

Inventiva présentera de nouvelles données convaincantes d’Odiparcil/IVA336 lors de la conférence nationale de la MPS Society

29 Juin 2017

> Confirmation du potentiel pour devenir le premier traitement oral par réduction de substrat destiné aux patients atteints de MPS VI

> Début de l’étude clinique de phase IIa iMProveS prévu avant la fin 2017

Daix (France), le 29 juin 2017 – 18h00 CEST – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a annoncé aujourd’hui que le professeur Chris Hendriksz, du FYMCA Medical Ltd;. et de l’Université de Prétoria en Afrique du Sud, présentera de nouvelles données précliniques avec Odiparcil (anciennement IVA336) lors d’une session à huis clos à l’occasion de la conférence nationale de la MPS Society;, qui se tiendra du 7 au 9 juillet 2017 à Coventry au Royaume-Uni.

Les données obtenues sur une période de traitement de 6 mois avec deux doses d’Odiparcil dans un modèle génétique murin de MPS VI, ont montré qu’Odiparcil avait rétabli une structure cornéenne normale, ce qui pourrait permettre la récupération complète du phénotype cornéal de la maladie. Odiparcil a également réduit l’accumulation de GAG dans le foie, le rein, la rate, le cœur, l’œil et la peau des animaux malades et a entraîné une réduction dose-dépendante de l’épaisseur du cartilage de la trachée et de la plaque de croissance fémorale. Enfin, Odiparcil a amélioré la mobilité des animaux malades.

Ces résultats montrent ainsi qu’Odiparcil a le potentiel pour devenir le premier traitement par réduction de substrat disponible par voie orale destiné aux patients atteints de MPS VI.

« Ces excellents résultats précliniques confirment le potentiel d’Odiparcil en tant que nouvelle approche très prometteuse pour traiter les patients atteints de MPS,  » commente le professeur Hendriksz. « Les MPS sont des maladies dévastatrices pour lesquelles il reste un fort besoin médical non satisfait malgré l’existence de traitements enzymatiques de substitution qui ne permettent malheureusement pas de soigner les symptômes qui apparaissent dans certaines parties du corps, notamment le système ophtalmologique, les articulations, les cartilages, les valves cardiaques, etc. Odiparcil pourrait ainsi se révéler bénéfique pour les patients atteints de MPS en tant que traitement de réduction du substrat, soit seul soit en association avec les traitements actuels;. »

« Nous sommes très motivés par ces données ainsi que par l’accueil très positif reçu de la part des associations de patients et des principaux leaders d’opinion dans les MPS. Nous attendons avec impatience le lancement de notre étude de phase IIa iMProveS qui pourrait confirmer le bénéfice thérapeutique d’Odiparcil et ouvrir potentiellement la voie au remplacement des traitements enzymatiques de substitution,  » ajoute Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.

En complément des données sur Odiparcil, le professeur Hendriksz présentera également le design de l’étude clinique de phase IIa iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait inclure son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS sera une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité d’Odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. Dix-huit patients recevant un traitement enzymatique de substitution (ERT) seront randomisés dans 3 bras : deux doses actives d’Odiparcil (250 mg et 500 mg, deux fois par jour) et un placebo. L’étude inclura également un bras supplémentaire de 6 patients non traités par ERT qui recevront 500 mg d’Odiparcil deux fois par jour. Cette étude permettra en cas de résultats positifs le recrutement de patients atteints de MPS VI dans une étude pivot de phase III.

Pour plus d’informations sur la conférence nationale de la MPS Society ;: http://www.mpssociety.org.uk/2017/01/11/programme-uk-mps-conference-announced/

À propos de la MPS VI :

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroçtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme avec les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

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monique@lifesciadvisors.com

À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

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Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Nous vous invitons à vous référer au document de référence enregistré auprès de l’Autorité des Marchés Financiers le 13 avril 2018 sous le numéro R.18-013 pour obtenir des informations complémentaires concernant ces facteurs, risques et incertitudes.

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