Inventiva annonce des résultats positifs de l’étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI
Inventiva annonce des résultats positifs de l’étude clinique de Phase IIa avec odiparcil dans la mucopolysaccharidose de type VI
18 décembre 2019
Daix (France), le 18 décembre 2019 – Inventiva (Euronext : IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de maladies dans les domaines de la fibrose, de la surcharge lysosomale et de l’oncologie, annonce aujourd’hui les résultats de son étude clinique de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) évaluant odiparcil dans le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) de type VI, une maladie génétique rare et progressive dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.
L’étude clinique de Phase IIa d’une durée de 26 semaines portait sur 20 patients, âgés de 16 ans ou plus, atteints de stades avancés de MPS VI. 15 patients ont été randomisés dans une cohorte en double aveugle, contrôlée par placebo, et ont reçu une dose orale de 250 mg ou 500 mg d’odiparcil ou de placebo deux fois par jour pendant six mois, en plus de la thérapie enzymatique de remplacement (TER), le standard de soin actuel. Les cinq autres patients ont été inclus dans une cohorte dans laquelle ils ont tous reçu une dose orale de 500 mg d’odiparcil deux fois par jour pendant six mois, sans être traités par TER. 13 patients ont terminé l’étude : quatre patients ont reçu du placebo en plus de la TER, et neuf patients ont été répartis équitablement dans chacun des trois groupes traités par odiparcil.
Frédéric Cren, Président-directeur général et cofondateur d’Inventiva, a commenté : « Nous sommes très heureux des résultats positifs publiés aujourd’hui et je souhaite remercier tous les patients, soignants, chercheurs ainsi que notre équipe pour leur engagement et dévouement dans cette étude et dans ce programme. Nous pensons que l’efficacité démontrée après seulement six mois de traitement ainsi que son mode d’administration oral pourrait faire d’odiparcil un traitement de référence pour les patients atteints de MPS VI, particulièrement compte tenu des besoins médicaux importants non satisfaits dans ce domaine. Sur la base des données d’efficacité observées et du bon profil de sécurité d’odiparcil, nous avons décidé de poursuivre le développement clinique d’odiparcil notamment chez les enfants atteints de MPS VI, la population cible de ce traitement. »
Chris Hendriksz, membre du comité de pilotage de l’étude clinique iMProveS et professeur extraordinaire de pédiatrie et de santé infantile à l’Université de Pretoria, Afrique du Sud, a déclaré : « Il s’agit d’un moment important dans le domaine de la MPS puisque nous disposons désormais des premières données d’efficacité pour un composé oral qui montre des résultats prometteurs dans des tissus difficiles à atteindre par les traitements médicamenteux et particulièrement touchés chez les patients atteints de MPS. Malgré les traitements déjà commercialisés, il existe encore d’importants besoins médicaux non satisfaits, notamment au niveau oculaire, cardiaque et osseux. Avoir démontré des résultats positifs dans un délai aussi court est très prometteur pour les patients. »
L’étude clinique a atteint son critère principal en matière de sécurité, confirmant ainsi le bon profil de sécurité d’odiparcil observé dans les études cliniques de Phase I et de Phase II précédemment menées, pour la prévention de la thrombose. Tous les investigateurs de l’étude iMProveS ont fait part de retours positifs concernant la sécurité d’odiparcil. La majorité des événements indésirables reportés ont été légers ou modérés. Un décès est survenu dans le groupe placebo et trois événements indésirables graves (EIG), associés au traitement, sont survenus chez des patients traités par odiparcil. Deux de ces EIG étaient des résultats anormaux de laboratoire qui ont par la suite été qualifiés de faux positifs. La troisième EIG a été une réaction cutanée comme fréquemment observé chez les patients atteints de MPS VI traités par TER. Par rapport aux études cliniques de Phase I et II précédemment menées avec odiparcil pour la prévention de la thrombose, aucun nouvel événement de tolérance n’a été observé.
Compte tenu de la courte durée de l’étude et du statut avancé de la maladie chez les patients inclus dans l’étude,
l’étude iMProveS a montré des résultats positifs concernant l’efficacité d’odiparcil :
– Des améliorations ont été observées chez les patients traités avec odiparcil, en plus de la TER, en ce qui concerne l’opacité cornéenne et les fonctions cardiaques et respiratoires.
– Conformément au mécanisme d’action d’odiparcil, une élimination urinaire dose-dépendante des glycoaminoglycanes (GAGs), utilisés comme biomarqueur de l’activité, a clairement été démontrée chez l’ensemble des patients traités avec odiparcil. Comme la TER, odiparcil n’a pas induit de réduction des leukocytes glycoaminoglycanes (leukoGAGs), ce qui n’a donc pas permis de confirmer les leukoGAGs comme biomarqueur de la diminution des GAGs lors de l’étude. Des travaux sont prévus concernant l’analyse des GAGs contenus dans la peau.
– S’agissant de la mobilité, aucune différence claire n’a été observée entre les différents groupes de patients.
Les résultats de l’analyse pharmacocinétique ont été conformes aux attentes et seront utilisés pour la sélection de doses dans le cadre de la prochaine étude qui sera conduite chez des enfants atteints de MPS VI. Dans l’étude iMProveS, le profil pharmacocinétique obtenu chez les patients atteints de MPS VI traités avec odiparcil n’est pas affecté par la TER et correspond aux profils précédemment observés dans les études de Phase I et II pour la prévention de la thrombose.
Au regard des résultats de l’étude clinique iMProveS, Inventiva a décidé de poursuivre le développement clinique d’odiparcil pour le traitement de la MPS VI. Conformément au planning annoncé, la Société entend lancer une étude clinique évaluant odiparcil chez des enfants atteints de MPS VI qui est la population cible du traitement.
Inventiva est en train de revoir le protocole de l’étude pour prendre en compte les résultats d’aujourd’hui. Les détails seront publiés sur le site clinicaltrials.gov une fois que le protocole de l’étude aura été finalisé et validé auprès des autorités réglementaires compétentes.
L’équipe de direction d’Inventiva présentera les résultats de l’étude publiés aujourd’hui lors d’une conférence téléphonique et d’un webcast le jeudi 19 décembre 2019 à 14h00 (heure de Paris).
Pour participer à la conférence téléphonique, veuillez saisir le code 9149459 après avoir composé l’un des numéros suivants :
France : +33 1 70 73 27 27
Belgique : +32 10 39 12 06
Danemark : +45 32 72 75 18
Allemagne : +49 69 22 22 49 10
Pays-Bas : +31 20 71 57 366
Suisse : +41 44 58 04 873
Royaume-Unis : +44 203 00 95 710
Etats-Unis : +1 917-720-0178
La présentation accompagnant cette conférence téléphonique sera disponible sur le site Internet d’Inventiva au même moment dans la section « Investisseurs » – « Résultats financiers ». Elle pourra être suivie en direct ou en différé dans la même section du site Internet de la Société et à l’adresse suivante : https://edge.mediaserver.
com/mmc/p/z5gurvgf.
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Chief Executive Officer
info@inventivapharma.com
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inventiva@brunswickgroup.com
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LifeSci Advisors
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Investor relations
monique@lifesciadvisors.com
Lanifibranor, its lead product, is an anti-fibrotic treatment acting on the three alpha, gamma and delta PPARs (peroxisome proliferator-activated receptors), which play key roles in controlling the fibrotic process. Its anti-fibrotic action targets two initial indications with substantial unmet medical need: NASH, a severe and increasingly prevalent liver disease already affecting over 30 million people in the United States, and systemic sclerosis, a disease with a very high mortality rate and for which there is no approved treatment to date.
Inventiva is also developing a second clinical program with odiparcil (IVA 336) for the treatment of patients with mucopolysaccaridosis type VI (or Maroteaux-Lamy syndrome), a rare and severe gene disease affecting children. Odiparcil has also the potential to address other MPS types, characterized by the accumulation of chondroitin or dermatan sulfate (MPS I or Hurler/Sheie syndrome, MPS II or Hunter syndrome, MPS IVa or Morquio syndrome and MPS VII or Sly syndrome). Inventiva is also developing a portfolio of early research projects in the field of oncology.
Inventiva benefits from partnerships with world-leading research entities such as the Institut Curie in the field of oncology. Two strategic partnerships have also been established with world-class major pharmaceutical companies AbbVie and Boehringer Ingelheim in the fields of autoimmune diseases (specifically in psoriasis) and fibrosis respectively. These partnerships provide milestone payments to Inventiva upon the achievement of pre-clinical, clinical, regulatory and commercial milestones, in addition to royalties on the products resulting from the partnerships.
Inventiva employs over 100 employees and owns R&D facilities near Dijon, acquired from the international pharmaceutical group Abbott. The Company owns, a proprietary chemical library of over 240,000 molecules as well as integrated biology, chemistry, ADME and pharmacology platforms.[/lvca_panel][lvca_panel panel_id= »panel-5bc0ba5831260″ panel_title= »Important Notice »]This press release contains forward-looking statements, forecasts and estimates with respect to the clinical development
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