Essais Cliniques

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Essai de Phase IIb FASST

Nous évaluons actuellement lanifibranor dans l’essai clinique FASST (For A Systemic Sclerosis Treatment), un essai clinique de Phase IIb randomisée, en double aveugle et avec contrôle placebo, pour le traitement de patients atteints de la dcSSc.

Le critère d’évaluation principal est la modification moyenne du score mRSS (modified Rodnan Skin Score) entre la valeur initiale et la valeur finale. Le mRSS évalue l’épaisseur de la peau sur 17 points du corps sur une échelle de zéro (peau normale) à trois (épaississement sévère).

Le score mRSS est un critère d’évaluation cliniquement validé et accepté par la FDA pour mesurer l’évolution de la fibrose cutanée, celle-ci étant corrélée à la fibrose des organes internes.

L’essai est en cours dans 47 sites en Europe et le recrutement des 145 patients s’est achevé en octobre 2017.

Les patients ont été randomisés pour recevoir soit lanifibranor à une dose de 400mg ou 600mg deux fois par jour, soit un placebo, selon un rapport de 1:1:1, pendant une période de 48 semaines.

Essai de Phase IIb NATIVE

Nous évaluons actuellement lanifibranor dans l’essai clinique NATIVE (NAsh Trial to Validate IVA337 Efficacy), un essai clinique de Phase IIb randomisé, en double aveugle, et avec contrôle placebo, pour le traitement de patients atteints de la NASH. L’objectif de cette essai est d’évaluer l’amélioration de l’inflammation du foie et du ballonnement, qui sont deux des marqueurs de la résolution de la NASH.

Le critère d’évaluation principal de l’essai est la réduction de deux points du score combiné associant l’inflammation et le ballonnement comparé à la baseline, sans aggravation de la fibrose. Les critères d’évaluation secondaires comprennent la résolution de la NASH, l’amélioration des scores de stéatose, d’inflammation, de ballonnement et de fibrose comparé à la baseline (score SAF), l’amélioration de diverses autres mesures de la fibrose et de divers autres marqueurs métaboliques ainsi que l’amélioration de la stéatose, de l’inflammation et du ballonnement (score NAS), et la sécurité.

Nous prévoyons de recruter 225 patients atteints de la NASH dans plus de 80 sites en Europe, aux États-Unis, au Canada, en Australie et à l’Ile Maurice.

Essai de Phase IIa iMProveS

Nous évaluons actuellement odiparcil dans l’essai clinique iMProveS (improve MPS treatment), un essai clinique de Phase IIa, pour le traitement de patients adultes atteints de la MPS VI.

L’essai est menée dans deux sites en Europe. Le critère d’évaluation principal de l’essai est la sécurité, mesurée par des tests cliniques et biologiques standards.

Nous prévoyons de recruter 18 patients adultes atteints de la MPS VI et traités par thérapie enzymatique de substitution (TES), qui seront randomisés pour recevoir odiparcil à une dose de 250mg ou 500mg deux fois par jour, ou un placebo, pendant 26 semaines, avec une période de suivi de 10 semaines. Nous prévoyons aussi de recruter six patients non traités par TES dans une cohorte ouverte, et qui recevront 500mg d’odiparcil deux fois par jour. Les critères d’évaluation secondaires comprennent les changements entre la valeur initiale et finale du contenu en GAG dans les leucocytes, la peau et l’urine, l’amélioration de l’activité, de la mobilité, des fonctions cardiovasculaires, pulmonaires et respiratoire et des déficiences visuelle et auditive.

Au cours du premier semestre 2019, nous prévoyons également de démarrer le recrutement par ordre séquentiel de neuf enfants dans un essai clinique de Phase Ib avec odiparcil, randomisé, en double aveugle et contre placebo (SAFE-KIDDS, SAFEty, pharmacoKInetics and pharmacoDynamics, Dose escalating Study).