SSc

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La SSc est une maladie rhumatismale auto-immune rare et progressive associée à une invalidité majeure due à une insuffisance organique ainsi qu’à une qualité et une espérance de vie réduite.

La Sclérodermie Systémique (SSc) est une maladie rhumatismale auto-immune rhumatoïde rare et évolutive d’origine idiopathique qui se charactérise par des lésions microvasculaires, un dérèglement immunitaire et une fibrose généralisée de nombreux organes.

La SSc touche la peau, les poumons, le cœur, le tube digestif et les reins. Les manifestations les plus invalidantes et les plus mortelles de la maladie sont dues à la perturbation fonctionnelle des organes internes touchés. Il existe deux formes principales de la SSc : la forme cutanée limitée, ou lcSSc, associée à des lésions cutanées limitées et à l’atteinte tardive de organes internes, et la forme cutanée diffuse, ou dcSSc, associée à des lésions cutanées plus importantes et à une atteinte plus rapide des organes internes.2

La SSc est une maladie orpheline, dont la prévalence est estimée à 154 par million aux États-Unis et en Europe.

Le taux de survie à 10 ans de la forme limitée (lcSSc) et de la forme diffuse (dcSSc) sont estimés à 80-90% et 60-80%, respectivement.

Les femmes sont 5 fois plus susceptibles de développer la SSc et sont généralement diagnostiquées dans la quarantaine et la cinquantaine.

Lanifibranor est actuellement en cours d’évaluation dans l’étude clinique de Phase IIb FASST.

FAQ

Comment diagnostique-t-on la SSc ?

La SSc touche plus souvent les femmes que les hommes, et sont typiquement diagnostiquée entre 40 et 60 ans. Le premier symptôme est souvent un « phénomène de Raynaud », caractérisé par un gonflement des doigts et des mains induit par le froid et le stress, associé à une décoloration de la peau ou à des ulcères au niveau des doigts ou des orteils dus à une perturbation de la circulation sanguine.

Lanifibranor – Notre Solution

Inventiva est en cours de développement du lanifibranor, son principal candidat médicament pour le traitement de la SSc et de la NASH.

Lanifibranor est une petite molécule qui active les trois isoformes des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Les PPAR sont des récepteurs nucléaires qui participent à la régulation des processus fibrotiques dans l’organisme. Plusieurs études précliniques ont montré que lanifibranor réduit la fibrose dans les organes touchés par la SSc (la peau, les poumons et les reins) et améliore les fonctions pulmonaire et cardiaque.

L’étude clinique de Phase IIb FASST évalue actuellement lanifibranor dans le traitement de la sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc). Le recrutement des patients dans cette étude est terminé et les résultats sont attendus début 2019.

Chez les patients souffrant de la forme limitée de la SSc, on observe un épaississement de la peau uniquement au niveau des mains, des pieds, et du visage, tandis que chez les patients souffrant de la forme diffuse plus sévère, cet épaississement se généralise à l’ensemble du corps. La détection d’auto-anticorps confirme l’origine auto-immune de la SSc.

Pour trouver une association de patients, veuillez consulter les sites web de la Federation of European Scleroderma Associations (FESCA) ou de la Scleroderma Foundation.

1. Eular SSc Trials and Research Group, EUSTAR, SSc Research Foundation, Canadian SSc research group.

2. SR and BHPR guideline for the treatment of systemic sclerosis.