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La  FDA accorde la désignation de « maladie pédiatrique rare » à odiparcil pour le traitement de la MPS VI

5 mars 2019

Daix (France), le 5 mars 2019 – Inventiva (Euronext : IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de maladies dans les domaines de la fibrose, de la surcharge lysosomale et de l’oncologie, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis a accordé la désignation de « maladie pédiatrique rare » (RPDD) à odiparcil, le candidat médicament de la Société en cours de développement pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) VI, une maladie génétique progressive rare, caractérisée par un déficit en enzymes lysosomales responsables de la dégradation normale des glycosaminoglycanes (GAG). La désignation du statut de « maladie pédiatrique rare » confirme l’éligibilité d’odiparcil pour recevoir un bon d’évaluation prioritaire (Priority Review Voucher), une fois que la FDA aura approuvé la demande de nouveau médicament (NDA) pour odiparcil dans le traitement de la MPS VI.

Le Dr Pierre Broqua, Directeur Scientifique et cofondateur d’Inventiva, a déclaré : « Cette désignation importante accordée par la FDA reflète la sévérité de la MPS VI dans la population pédiatrique. Nous sommes heureux de poursuivre notre collaboration avec la FDA afin de faire progresser odiparcil comme traitement dans cette maladie rare et mortelle pour laquelle il existe encore un fort besoin médical. »

La FDA définit des « maladies pédiatriques rares » comme étant des maladies s’accompagnant de manifestations graves, voire mortelles, touchant principalement des personnes de moins de 18 ans, et dont la prévalence aux États-Unis est inférieure à 200 000 cas. Dans le cadre de son programme RPDD, lorsque la FDA autorise une demande de nouveau médicament (NDA) ou une demande de licence pour un produit biologique (BLA) concernant un produit destiné à la prévention ou au traitement d’une maladie pédiatrique rare, le promoteur de ce produit peut être éligible pour recevoir un bon d’évaluation prioritaire pour une autre demande de NDA ou de BLA. Ces bons peuvent réduire le délai d’évaluation par la FDA de douze à six mois. Ils peuvent être utilisés par le promoteur, ou vendus ou transférés à un tiers. Depuis l’émission du premier bon en 2009, le prix de vente a varié entre 67,5 millions de dollars US et 350 millions de dollars US. Le dernier bon en date a été vendu en octobre 2018 pour 80 millions de dollars US.[1]

À propos d’odiparcil

Odiparcil est une petite molécule active par voie orale agissant sur la cause sous-jacente des symptômes des MPS. Les MPS sont dues à des mutations génétiques provoquant une absence ou une altération des enzymes lysosomales responsables de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui jouent un rôle important dans la modulation de la signalisation cellulaire et dans le maintien de la structure et de la fonction des tissus. Les GAG n’étant pas correctement dégradés, ils s’accumulent dans les lysosomes, provoquant un gonflement de ceux-ci et des dysfonctionnements cellulaires à l’origine des symptômes de ces maladies. Les MPS sont classées en différents types en fonction de l’enzyme concernée et du type de GAG accumulés. En modifiant la synthèse des GAG, odiparcil favorise la production de GAG solubles qui peuvent ainsi être excrétés dans l’urine au lieu de s’accumuler dans les cellules. Odiparcil agit sur le sulfate de chondroïtine et le sulfate de dermatane, dont l’un ou l’autre, ou les deux, s’accumulent chez les patients atteints de MPS I, II, Iva, VI et VII.

Inventiva évalue actuellement odiparcil dans une étude clinique de Phase IIa pour le traitement de patients adultes atteints de MPS VI.

La FDA et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont accordé à odiparcil le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

À propos de l’étude clinique de Phase IIa iMProveS

iMProveS (improve MPS treatment) est une étude clinique de Phase IIa d’une durée de 26 semaines, évaluant odiparcil pour le traitement de patients adultes atteints de MPS VI. Le critère d’évaluation principal de l’étude est la sécurité mesurée par des tests cliniques et biologiques standards. Les critères d’évaluation secondaires sont les modifications par rapport à la baseline de la teneur en GAG dans les leucocytes, la peau et l’urine, ainsi que l’amélioration de l’activité, de la mobilité, des fonctions cardiovasculaire et respiratoire, de la vision et de l’ouïe.

L’étude iMProveS se déroule dans deux sites en Europe. Inventiva prévoit de recruter 18 patients adultes atteints de MPS VI et recevant un traitement enzymatique de substitution (TES) dans une étude en double aveugle avec contrôle placebo, ainsi que six patients ne recevant pas de TES dans une cohorte ouverte. Les résultats de l’étude sont attendus pour le deuxième semestre 2019.

[1] Source: Biocentury, 4 mai 2018 “Voucher Equilibrium”; Biocentury, 1er novembre 2018 “Lilly buys Siga’s priority review voucher gained via smallpox approval”.

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About Inventiva
Inventiva is a biopharmaceutical company specialized in the development of drugs interacting with nuclear receptors, transcription factors and epigenetic modulators. Inventiva’s research engine opens up novel breakthrough therapies against fibrotic diseases, cancers and orphan diseases with substantial unmet medical needs.

Lanifibranor, its lead product, is an anti-fibrotic treatment acting on the three alpha, gamma and delta PPARs (peroxisome proliferator-activated receptors), which play key roles in controlling the fibrotic process. Its anti-fibrotic action targets two initial indications with substantial unmet medical need: NASH, a severe and increasingly prevalent liver disease already affecting over 30 million people in the United States, and systemic sclerosis, a disease with a very high mortality rate and for which there is no approved treatment to date.

Inventiva is also developing a second clinical program with odiparcil (IVA 336) for the treatment of patients with mucopolysaccaridosis type VI (or Maroteaux-Lamy syndrome), a rare and severe gene disease affecting children. Odiparcil has also the potential to address other MPS types, characterized by the accumulation of chondroitin or dermatan sulfate (MPS I or Hurler/Sheie syndrome, MPS II or Hunter syndrome, MPS IVa or Morquio syndrome and MPS VII or Sly syndrome). Inventiva is also developing a portfolio of early research projects in the field of oncology.

Inventiva benefits from partnerships with world-leading research entities such as the Institut Curie in the field of oncology. Two strategic partnerships have also been established with world-class major pharmaceutical companies AbbVie and Boehringer Ingelheim in the fields of autoimmune diseases (specifically in psoriasis) and fibrosis respectively. These partnerships provide milestone payments to Inventiva upon the achievement of pre-clinical, clinical, regulatory and commercial milestones, in addition to royalties on the products resulting from the partnerships.

Inventiva employs over 100 employees and owns R&D facilities near Dijon, acquired from the international pharmaceutical group Abbott. The Company owns, a proprietary chemical library of over 240,000 molecules as well as integrated biology, chemistry, ADME and pharmacology platforms.

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