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Odiparcil reçoit la désignation de médicament orphelin par la FDA américaine dans le traitement de la MPS VI

10 Août 2017

> Confirmation du potentiel thérapeutique et du bénéfice d’odiparcil comparé aux options thérapeutiques existantes

> Odiparcil pourrait améliorer significativement le traitement des patients atteints de MPS VI et répondre à un besoin médical important

> Recrutement du premier patient dans l’étude de Phase IIa prévu fin 2017

Daix (France), le 10 Août 2017 – 17h45 CEST – Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration ;américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

« Les MPS sont des maladies graves et odiparcil pourrait constituer une avancée importante en apportant un traitement optimal à de nombreux patients atteints de désordres lysosomaux, » commente le Professeur Paul Harmatz du Children’s Hospital & Research Center of Oakland , en Californie. « La décision de la FDA d’octroyer la désignation de médicament orphelin à odiparcil dans le traitement des patients atteints de MPS VI est une nouvelle étape importante. Elle confirme l’avantage thérapeutique significatif qu’odiparcil pourrait apporter comparé aux traitements actuels, » ajoute Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.

« La MPS VI est une pathologie qui reste lourde malgré l’existence d’un traitement enzymatique de substitution. Cette décision est un encouragement et un signal fort de la FDA pour poursuivre notre programme de développement clinique. »

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit d’initier une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI, à la fois aux États-Unis et en Europe.

À propos de la désignation de médicament orphelin :

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à de nouveaux produits thérapeutiques pour des maladies affectant moins de 200 000 patients aux États-Unis, ou plus de 200 000 patients s’il n’y a aucune attente raisonnable pour que le coût de production du médicament soit couvert par ses ventes. La désignation de médicament orphelin permet à la société qui développe le médicament d’être éligible à une période de sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis après l’autorisation de mise sur le marché du médicament, ainsi que, dans certains cas, à des crédits d’impôt sur les coûts de recherche clinique, la possibilité de présenter une demande de subvention annuelle, une assistance pour concevoir des essais cliniques et l’exonération des frais de dossier dans le cadre de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).

À propos de la MPS VI :

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroçtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoçétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

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À propos d’Inventiva

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, le lanifibranor (IVA337), est un candidat médicament qui dispose d’un mecanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes, ou peroxisome proliferator-activated receptor) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la stéatose hépatique non alcoolique (ci-après « NASH »), une pathologie sévère du foie en fort
développement et qui touche déjà aux Etats-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systemique
(ci-après « SSc »), une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec l’odiparcil (IVA 336) pour le traitement de la mucopolysaccaridose de type VI (MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy), une maladie génétique rare et très grave de l’enfant. Ce candidat médicament a également le potentiel d’adresser d’autres formes de MPS, où s’accumulent des sulfates de chondroïtine ou de dermatane (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter, MPS IVa ou syndrome de Morqio et MPS VII ou syndrome de Sly). Inventiva développe également un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie dans le domaine de l’oncologie. Deux partenariats stratégiques ont également et́ émis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, respectivement dans le domaine des maladies auto-immunes (notamment dans le psoriasis) et de la fibrose. Ces partenariats prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits dev́ eloppés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiees et bénéficie d’installations de Recherche et Développement (ci-après « R&D ») de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240.000 molecules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, des prévisions et des estimations à l’égard des plans cliniques de développements, de la stratégie opérationnelle et réglementaire, et des futures performances d’Inventiva, et du marché sur lequel elle opère. Certaines de ces déclarations, prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à », « projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut » et « continue » et autres expressions similaires. Ces déclarations ne se rapportent pas à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections, estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus ou inconnus desquels les résultats futurs, la performance ou les événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont indiqués ou induits dans ces déclarations. Les événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de facteurs qui sont hors du contrôle d’Inventiva. En ce qui concerne le portefeuille des produits candidats, il ne peut en aucun cas être garanti que ces candidats recevront les homologations réglementaires nécessaires ni qu’ils obtiendront un succès commercial. Par conséquent, les résultats réels peuvent s’avérer sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs anticipés tels qu’ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations, prévisions et estimations. Compte tenu de ces incertitudes, aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité de ces déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la date du présent communiqué. Les lecteurs sont donc invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

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