SCLÉRODERMIE SYSTÉMIQUE (SSC)

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QU’EST-CE QUE LA SCLÉRODERMIE SYSTÉMIQUE (SSC) ?

La sclérodermie systémique (SSc) est une maladie auto-immune rare et grave qui concerne environ 170.000 patients aux États-Unis et dans l’Union Européenne. 

La SSc est une maladie fibrotique évolutive qui touche initialement la peau et s’étend à terme à d’autres organes, tels que les vaisseaux sanguins, le cœur, les poumons, les reins, le tube digestif et le système musculosquelettique. Malheureusement, cette fibrose des organes internes s’accompagne d’une morbidité et d’une mortalité significatives : 50 % des patients meurent dans les 10 ans après le diagnostic initial.* Malgré sa gravité, il n’existe actuellement aucun traitement curatif ni médicaments autorisés pour la SSc, même si certains symptômes sont traités par des médicaments utilisés en rhumatologie ou des médicaments immunosuppresseurs.**

Le marché total potentiel de la SSc est estimé à plus de 1,8 milliard de dollars US.

* Eular SSc Trials and Research Group, EUSTAR, SSc Research Foundation, Canadian SSc Research Group.

** Directives de BSR et BHPR pour le traitement de la sclérodermie systémique.

LANIFIBRANOR – NOTRE SOLUTION

Inventiva développe lanifibranor, son principal candidat-médicament pour le traitement de la SSc et de la stéatohépatite non alcoolique (NASH).

Lanifibranor est une petite molécule qui active les trois isoformes des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Les PPAR sont des récepteurs nucléaires qui participent à la régulation des processus fibrotiques dans l’organisme. Plusieurs études précliniques ont montré que lanifibranor réduit la fibrose dans les organes touchés par la SSc (la peau, les poumons et les reins) et améliore les fonctions pulmonaires et cardiaques.

L’étude clinique de Phase IIb FASST évalue actuellement lanifibranor dans le traitement de la sclérodermie systémique avec atteinte cutanée diffuse (dcSSc). Le recrutement des patients dans cette étude est terminé et les résultats sont attendus début 2019.

COMMENT DIAGNOSTIQUE-T-ON LA SCLÉRODERMIE SYSTÉMIQUE (SSC) ?

La SSc touche plus souvent les femmes que les hommes, et elle est typiquement diagnostiquée entre 40 et 60 ans. Le « phénomène de Raynaud » est souvent le premier symptôme. Il se caractérise par un boursouflement des doigts et des mains induit par le froid et le stress, associé à une décoloration de la peau ou à des ulcères au niveau des doigts ou des orteils dus à une mauvaise circulation sanguine. 

Chez les patients souffrant de la forme limitée de SSc, on observe un épaississement de la peau uniquement au niveau des mains, des pieds, et du visage, tandis que chez les patients souffrant de la forme diffuse plus sévère, cet épaississement est observé sur des zones plus larges du corps. La mise en évidence d’auto-anticorps confirme l’origine auto-immune de la SSc. 

Pour trouver une association de patients, veuillez consulter les sites web de la Federation of European Scleroderma Associations (FESCA) ou de The Scleroderma Foundation.